和元生物技術（上海）股份有限公司（簡稱“和元生物”）科創(chuàng)板上市申請日前獲受理。和元生物是一家聚焦基因治療領域的生物科技公司，成立于2013年3月，專注于為重組病毒載體產品、溶瘤病毒產品、CAR-T產品等基因治療的先導研究和藥物研發(fā)提供基因治療載體構建、靶點及藥效研究、工藝開發(fā)及測試、IND-CMC藥學研究、臨床I-III期及商業(yè)GMP生產等一體化CRO/CDMO服務。公司此次擬募資12億元用于和元智造精準醫(yī)療產業(yè)基地建設項目、補充流動資金。

　　累計合作CDMO項目超90個

　　基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，通過將治療性基因導入人體靶細胞等方式，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具有一般藥物可能無法企及的長期性、治愈性療效。2019年以來，國內基因治療行業(yè)加快發(fā)展，以CDMO（合同定制研發(fā)生產）為核心的基因治療服務快速興起，市場規(guī)模持續(xù)增長。

　　招股說明顯示，和元生物圍繞病毒載體研發(fā)和大規(guī)模生產工藝開發(fā)，打造了一站式基因治療CRO/CDMO技術平臺，建立了適用于多種基因藥物的大規(guī)模、高靈活性GMP生產體系。同時，公司還從事少量生物制劑及試劑的生產與銷售。

　　報告期內（2018年-2010年），和元生物持續(xù)擴建GMP生產平臺，不斷提升產業(yè)化服務能力，保障其為客戶的基因治療先導研究和藥物研發(fā)提供一體化的CRO/CDMO服務。同時，隨著國內基因治療領域的快速發(fā)展，和元生物以CDMO為核心的基因治療服務業(yè)務收入規(guī)模迅速擴大，成為最主要的增長動能，技術平臺以及核心技術均實現了良好的產業(yè)化。

　　截至本招股說明書簽署日，和元生物累計合作CDMO項目超過90個，執(zhí)行中的CDMO項目超過50個，覆蓋多種基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T等基因藥物的Pre-IND、Post-IND各階段，研發(fā)技術產業(yè)化持續(xù)推進。

　　擁有兩大核心技術集群

　　公司注重研發(fā)投入。報告期內，公司研發(fā)投入分別為2026.77萬元、2379.86萬元以及2198.26萬元，分別占營收的45.84%、37.83%以及15.40%。持續(xù)進行研發(fā)投入是保持創(chuàng)新能力和技術優(yōu)勢的重要因素，亦是公司開發(fā)新業(yè)務、拓展新客戶的重要保障。

　　公司核心技術分為兩大類集群：基因治療載體開發(fā)技術和基因治療載體生產工藝及質控技術，均為自主研發(fā)形成。

　　作為新興治療方式，基因治療近年來得到了快速發(fā)展，但仍在基因藥物的開發(fā)和生產上面臨技術瓶頸，包括開發(fā)更高效、更安全、更低劑量的基因治療載體；發(fā)掘或改造新的病毒或非病毒基因治療載體；基因治療載體的大規(guī)模制備工藝和質量控制；構建適用于基因藥物篩選的動物模型。

　　針對行業(yè)技術瓶頸，公司打造了分子生物學平臺、實驗級病毒載體包裝平臺、細胞功能研究平臺、SPF級動物實驗平臺、臨床級基因治療載體和細胞工藝開發(fā)平臺、質控技術研究平臺等CRO/CDMO技術平臺，以及大規(guī)模、高靈活性的GMP生產平臺；同時基于該等平臺，形成了基因治療載體開發(fā)技術和基因治療載體生產工藝及質控技術兩大核心技術集群。

　　這兩大核心技術集群能夠從基因治療載體的基礎底層技術和大規(guī)模生產工藝層面，針對性突破基因療法開發(fā)的關鍵技術瓶頸，并通過與先進的GMP平臺和完善的質量控制體系有效協同，完成多種基因藥物定制化開發(fā)，交付國際多中心臨床試驗樣品，全方位滿足客戶的研發(fā)各階段需求，技術先進性顯著。

　　展望未來，公司將以基因治療載體的研發(fā)、改進、工業(yè)化生產技術提升為核心，進一步擴充兩大技術集群內涵，強化自主知識產權技術保護體系。

　　CDMO服務收入將進一步提升

　　報告期內，公司營業(yè)收入分別為4420.97萬元、6291.45萬元及14276.91萬元，年均復合增長率達79.70%，增速較快。

　　公司主營業(yè)務突出。報告期內，公司主營業(yè)務收入分別為4334.70萬元、6284.28萬元及14231.18萬元，占營業(yè)總收入的比例分別為98.05%、99.89%及99.68%，公司主營業(yè)務收入年均復合增長率達81.19%，呈現良好的增長趨勢。

　　公司稱，報告期內，公司主營業(yè)務收入由以基因治療CRO服務為主，逐漸發(fā)展為以基因治療CDMO服務為主，基因治療CDMO服務收入占主營業(yè)務收入的比重由2018年的29.79%上升至2020年的71.47%，且預計在未來仍將進一步上升。

　　報告期內，公司主營業(yè)務毛利占比分別為97.84%、99.84%及99.77%，成為公司毛利的主要來源。

　　公司表示，未來將進一步優(yōu)化“院校合作+基因治療先導研究+基因治療產業(yè)化”的商業(yè)模式，以CRO業(yè)務為基礎、CDMO業(yè)務為引擎，帶動商業(yè)化CMO業(yè)務的發(fā)展，提高業(yè)務一體化程度和國際化產業(yè)整合能力，成為立足國內、輻射全球的基因治療藥物CRO-CDMO-CMO綜合服務平臺，進一步實現“打造一個平臺，推動一個行業(yè)，讓基因治療造福人類”的公司愿景。